Thực hiện thành công hai ca ghép tủy đồng loại cho bệnh nhân tan máu bẩm sinh

Việc điều trị thành công bệnh tan máu bẩm sinh giúp các bệnh nhi từ nay không còn phải lệ thuộc vào truyền máu định kỳ, mà có thể phát triển bình thường như những đứa trẻ khỏe mạnh khác.

Bệnh viện Trung ương Huế vừa điều trị thành công hai ca ghép tủy ??ồng loại đầu tiên trên bệnh nhân mắc bệnh tan máu bẩm sinh. Đây là một bước tiến vượt bậc trong việc áp dụng kỹ thuật ghép tế bào gốc ??ồng loại, đánh dấu thành công quan trọng trong việc điều trị bệnh lý này, mở ra nhiều cơ hội mới cho các bệnh nhi mắc bệnh di truyền và hiểm nghèo.

Ca ghép đầu tiên là cháu T.V.T, 42 tháng tuổi, đến từ Đà Nẵng. Từ năm 2 tuổi, cháu đã được chẩn đoán mắc bệnh tan máu bẩm sinh và phải vào bệnh viện truyền máu hàng tháng. Sau khi xét nghiệm HLA, cháu được xác nhận phù hợp hoàn toàn với chị gái ruột. Đội ngũ bác sĩ tại Bệnh viện Trung ương Huế, dưới sự hướng dẫn của GS. Lawrence Faulkner từ tổ chức DKMS, Đức, đã thực hiện ghép tủy thành công cho cháu. Mặc dù gặp biến chứng xuất huyết phế nang lan tỏa hiếm gặp, nhờ vào sự chăm sóc và phát hiện kịp thời của đội ngũ y tế, cháu đã hồi phục và hiện nay đã xuất viện, với lịch tái khám định kỳ tại bệnh viện.

Cháu P.L.H.V, 8 tuổi, là bệnh nhân thứ hai được tiến hành ghép tủy. Được chẩn đoán mắc bệnh tan máu bẩm sinh từ khi 17 tháng tuổi, cháu phải thường xuyên vào viện truyền máu. Sau khi kiểm tra, cháu cũng phù hợp hoàn toàn với chị ruột và được tiến hành ghép tủy ??ồng loại. Quá trình ghép diễn ra thành công, mặc dù cháu gặp biến chứng sốt giảm bạch cầu hạt nhẹ nhưng nhanh chóng hồi phục.

GS.TS Phạm Như Hiệp, Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế cho biết, ghép tế bào gốc là một phương pháp điều trị quan trọng trong điều trị các bệnh lý về máu, ung thư và các rối loạn miễn dịch. Có hai loại chính là ghép tế bào gốc ??ồng loại và ghép tế bào gốc tự thân. Chúng có sự khác biệt cơ bản về nguồn tế bào gốc và mục đích sử dụng, đặc biệt khi áp dụng cho bệnh nhi.

Ghép tế bào gốc ??ồng loại nghĩa là tế bào gốc được lấy từ người cho (thường là anh chị em ruột có cùng hệ miễn dịch hoặc người cho không có quan hệ họ hàng nhưng có hệ thống HLA phù hợp). Sau khi ghép, tế bào gốc của người cho sẽ tạo ra hệ miễn dịch mới cho người nhận. Đây là phương pháp quan trọng trong điều trị các bệnh lý về máu như bệnh bạch cầu cấp, ung thư hạch và các bệnh lý di truyền, vì tế bào gốc của người cho có thể loại bỏ các tế bào ác tính còn sót lại và tái tạo hệ miễn dịch khỏe mạnh.

“Ưu điểm của phương pháp này đó là, khả năng tiêu diệt các tế bào ung thư còn sót lại nhờ vào cơ chế "ghép chống lại khối u" (graft-versus-tumor effect). Đồng thời, nó giúp tái tạo hệ miễn dịch mới, giúp người bệnh có thể phục hồi sau các rối loạn miễn dịch hoặc suy tủy. Tuy nhiên, nguy cơ thải ghép, tức là tế bào của người cho có thể tấn công các mô của bệnh nhi, gây ra tình trạng bệnh ghép chống chủ (graft-versus-host disease, GVHD). Ngoài ra, quá trình tìm kiếm người cho phù hợp cũng là một thử thách lớn.??? - GS.TS Phạm Như Hiệp chia sẻ.

Theo Giám đốc bệnh viện Trung ương Huế, phương pháp ghép tế bào gốc tự thân, tế bào gốc được lấy từ chính bệnh nhi trước khi điều trị. Các tế bào này thường được thu thập trước khi bệnh nhi trải qua hóa trị liều cao hoặc xạ trị. Tế bào gốc tự thân sau khi được ghép lại vào cơ thể sẽ giúp tái tạo hệ tạo máu và phục hồi nhanh chóng sau các liệu pháp tiêu diệt tế bào ác tính (như hóa trị liều cao). Do là tế bào từ chính bệnh nhi, không có nguy cơ bị thải ghép hay bệnh GVHD. Quá trình này cũng ít tốn thời gian hơn do không cần tìm người hiến phù hợp. Tuy nhiên, vì tế bào gốc tự thân là từ chính bệnh nhi, nên vẫn có nguy cơ tế bào ung thư còn sót lại trong quá trình thu thập tế bào gốc, dẫn đến tái phát bệnh.

GS.TS Phạm Như Hiệp cho hay: So sánh giữa ghép tế bào gốc ??ồng loại và tự thân ở bệnh nhi, ghép tế bào gốc ??ồng loại phù hợp với những bệnh lý cần thay thế hoàn toàn hệ miễn dịch, nhất là trong trường hợp ung thư máu hoặc rối loạn di truyền mà hệ miễn dịch cần tái tạo từ đầu. Tuy nhiên, bệnh nhân cần đối mặt với nguy cơ thải ghép và các biến chứng liên quan. Ghép tế bào gốc tự thân thích hợp hơn với những bệnh như u nguyên bào thần kinh (neuroblastoma), ung thư hạch không Hodgkin, nơi mà hóa trị và xạ trị mạnh có thể tiêu diệt phần lớn khối u, và ghép tế bào gốc chỉ đóng vai trò phục hồi hệ tạo máu.

GS.TS Phạm Như Hiệp khẳng định: Bệnh tan máu bẩm sinh là một bệnh lý di truyền gây thiếu máu hồng cầu nhỏ, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sự phát triển thể chất và tinh thần của trẻ. Với các trường hợp nặng, trẻ phải lệ thuộc vào truyền máu thường xuyên, dẫn đến nhiều khó khăn trong cuộc sống. Ghép tủy ??ồng loại được xem là phương pháp điều trị tối ưu, mang lại cơ hội phục hồi hoàn toàn cho trẻ, giúp trẻ có thể sống khỏe mạnh mà không cần truyền máu. Thành công trong việc ghép tủy ??ồng loại tại Bệnh viện Trung ương Huế không chỉ mang lại hy vọng cho các bệnh nhi mắc bệnh tan máu bẩm sinh, mà còn mở ra triển vọng điều trị cho các bệnh lý khác cần ghép tủy ??ồng loại, như suy tủy, suy giảm miễn dịch bẩm sinh, và ung thư tái phát…

Được biết, Bệnh viện Trung ương Huế là bệnh viện hạng đặc biệt, một trong ba Bệnh viện Đa khoa Trung ương lớn nhất nước. Với hơn 2.000 ca ghép tạng được thực hiện thành công, Bệnh viện đã đạt được những thành tựu to lớn trong lĩnh vực ghép tạng; trở thành một trong những Trung tâm lớn thực hiện thành công bộ ba ghép tạng "tim, gan, thận", đưa Việt Nam có tên trên bản đồ ghép tim trên thế giới./.